骨髓纖維化8症狀！如何治療？一表整理骨髓纖維化治療6選擇

吃不下、好疲勞？不一定是冬天讓你昏昏欲睡，而是罕見血液疾病找上門！中華民國血液病學會提醒，骨髓纖維化前期症狀易被忽略，如：疲倦、腹脹、盜汗等，導致患者病況惡化為心臟衰竭或急性白血病，造成死亡風險激增。對此，台灣骨髓增生性腫瘤關懷協會理事長侯信安提醒，若出現上述症狀應儘速求診評估是否為疾病前兆，以免錯過黃金治療期。

骨髓纖維化是什麼？

骨髓纖維化為一種罕見血液疾病，屬於骨髓增生性腫瘤的一種。台灣每年紀約有150位新發個案，患者年紀約落在65歲左右。侯信安指出，骨髓纖維化是因為基因突變造成造血細胞異常，進而產生大量且異常的細胞激素，讓正常骨髓中的間質細胞纖維化，使得原本可容納造血細胞的空間漸漸充滿纖維組織，導致骨髓中沒有足夠空間造血，轉而由其他器官代償造血。

骨髓纖維化4大可能成因

根據侯信安說明，骨髓纖維化的可能成因，包括：

• 年紀較大（超過65歲）
• 時常吸入石綿／矽／煤灰
• 曾接受過化學或放射治療
• 患有長期肺部感染或自體免疫疾病

骨髓纖維化8常見症狀

骨髓纖維化較為罕見，多數民眾不了解這是一種非常棘手的血液疾病，其症狀常與感冒、腸胃不適混淆，進而導致患者延誤就醫。以下列舉8項骨髓纖維化的常見症狀：

• 易喘易累
• 食慾不振
• 體重減輕
• 夜間盜汗
• 貧血
• 胸悶
• 疲勞
• 脾臟腫大（最常見的確診症狀）

骨髓纖維化治療選擇

侯信安補充，骨髓纖維化不只前期症狀幽微難辨、疾病的危險性更不容小覷。若患者沒有穩定治療可能衍生心臟衰竭、血栓形成/出血、急性白血病等。據統計，約10～20%患者因未能即時獲得治療而惡化為急性骨髓性白血病，導致致死風險驟升。此外，中度風險以上骨髓纖維化患者平均存活期也僅5年，可見其惡性度極高。

目前，骨髓纖維化治療選擇有：骨髓移植、脾臟手術、化學或放射治療、支持性療法、標靶藥物JAK抑制劑以及免疫藥物。其中，異體骨髓移植是骨髓纖維化唯一根治方式，但因風險高且須考量患者年齡、病況或匹配合適捐贈者，使多數中高齡患者無法使用。

骨髓纖維化治療陷3大困境

然而，骨髓纖維化現階段卻面臨三大治療困境，包括診斷延遲與疾病認知不足、患者教育與治療依從性，以及治療選擇有限。侯信安進一步解釋，首先骨髓纖維化是一種罕見的疾病，症狀可能與其他更常見的血液並相似，因此初期難以被及時診斷，也因多數民眾對該病認識和重視度不足，以至於患者可能在診斷後未能及時治療，進而影響質料和預後。

第二，骨髓纖維化患者較年長，且治療通常需要長期和系統性的管理，尤其在對藥物副作用和治療計畫理解不足時，患者可能無法完全遵循醫師的指導，影響治療效果。第三，JAK抑制劑雖然被認為是新興且有效的治療選擇，但因為藥物費用或健保給付規範等因素，使患者選擇方式受到影響。

新型口服標靶納給付！點燃患者希望曙光

林口長庚醫院血液科主任郭明宗表示，骨髓纖維化的治療是以提高患者的生存率、延緩或阻止疾病進展、控制脾臟和肝腫大、改善貧血、減少纖維化進程，並根據患者臨床表現、基因突變（如JAK2突變、CALR突變）及其他因素來決定治療方案，以及評估和管理如血栓形成、感染、出血等併發症，目標，最終以改善患者生活品質為目標。

郭明宗說：「臨床上患者可能在2～3年內出現副作用或藥物效果減弱、脾臟再次脹大等狀況。」但因標靶藥物選擇有限、又無其他可適用療法，導致患者求助無門、喪失抗病鬥志。骨髓纖維化治療困境遲遲難突破，所幸台灣近十年來最新核准新型口服標靶藥物，中、重度骨髓纖維化治療才終於加入生力軍！目前台灣核可骨髓纖維化標靶藥物，包括：

有鑑於骨髓纖維化治療困境長年難破、新型口服標靶治療的加入重新賦與患者治療選擇權，帶來顯著效益，健保署宣布今(2025)年1月起正式開始給付新型口服標靶藥物，中華民國血液病學會秘書長黃泰中表示：「這也是近十年來健保署最新核准骨髓纖維化新藥物的加入，對患者來說用藥選擇更完備、負擔也更低。」他鼓勵，往後患者可更積極主動與醫師討論個人化治療方案，也期待健保給付的惠澤將助臨床醫病溝通更順暢，幫助更多患者重拾治療信心、勇敢面對骨髓纖維化、找回人生光彩！

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責任編輯：林勻熙
核稿編輯：陳宛欣