血癌治療新突破！BTK抑制劑三大適應症10月起納健保，FL、CLL、MCL病友迎曙光

九月為全球血癌宣導月，台灣健保再次展現制度前瞻性與國際接軌力，一次推動三大適應症給付，將新一代口服標靶BTK抑制劑擴及濾泡性淋巴瘤（FL）、慢性淋巴性白血病（CLL）、被套細胞淋巴瘤（MCL）。政策將於今（2025）年10月1日正式上路，不僅翻開台灣治療新篇章，更突破治療瓶頸、縮短國際落差，為血癌病友帶來真正的治療曙光。

濾泡性淋巴瘤（FL）新突破：填補治療空窗，與國際接軌

隨著醫療發展，癌症不再像過去那樣被視為絕症，部分癌症患者能夠長期帶瘤生存，甚至與癌症共存多年，逐漸朝向慢性疾病的模式發展。在這樣的趨勢下，部分惰性淋巴瘤等血液腫瘤也展現出「慢性病化」的特性，如：高齡高發癌——濾泡性淋巴瘤（FL）。然而，與疾病長期共存也為患者及其家庭帶來了新的挑戰，包含：生活品質、心理壓力、財務負擔。

濾泡性淋巴瘤（Follicular Lymphoma,FL）由中心細胞、中心母細胞惡變而來，是一種包含濾泡中心細胞和濾泡中心母細胞的惡性淋巴細胞增生性疾病，常見症狀包括感到異常疲倦、感覺氣喘吁吁、皮膚發癢、發燒、反覆感染、血球數值異常、夜間盜汗、體重減輕，為全球最常見的惰性淋巴瘤，約占新診斷非何杰金氏淋巴瘤（NHL）的20％至30%，其中約15％至28％可能轉化為侵襲性淋巴瘤，以瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL）最為常見。

由於濾泡性淋巴瘤初期症狀不明顯，發現時多為中晚期，中位診斷年齡為65歲，常見於75歲以上的患者。馬偕紀念醫院血液腫瘤科資深主治醫師張明志指出，FL屬於進程緩慢的惰性淋巴瘤，臨床特徵為「可治療但難以根治且易復發」。過去，FL在國際上缺乏標準治療共識，初期多以化療為主，有二成病友在兩年內易再復發且進展為高侵襲性，整體存活率與生活品質均下降。對於高齡或合併多重共病的病友，往往難以耐受高強度化療，後線治療選擇相當有限。

如今，BTK抑制劑聯合療法納入第三線健保給付。張明志說明，此類藥物通過阻斷腫瘤細胞所依賴的BCR信號以抑制癌細胞生長。相較傳統化療，標靶藥物有望讓病友在治療過程中保有較佳生活品質。對於經過兩線或以上治療後復發或難治的FL病友，「BTK抑制劑聯合療法」可填補第三線治療空窗，更讓治療從傳統化療跨足精準醫療，提供更安全耐受的「無化療」選擇，也象徵台灣在血癌治療上與國際接軌，為病友帶來新的希望。

被套細胞淋巴瘤（MCL）：突破限制，助力延長生存

同為易復發但疾病進程較具侵襲性的被套性淋巴瘤（MCL），病友常在接受一線治療數年後復發。張明志表示，目前傳統治療難達到治癒效果，如今新一代口服BTK抑制劑突破健保限制，讓復發／難治型MCL病友不再受限於給付上限，更大程度減輕財務負擔，助力延長「生存紅利」。

慢性淋巴性白血病（CLL）新契機：口服標靶BTK抑制劑擴大涵蓋

根據民國111年台灣最新癌症登記報告，同為血癌的慢性淋巴性白血病（Chronic Lymphocytic Leukemia,CLL），新診斷個案達270人，佔所有白血病總數的9%。中華民國血液及骨髓移植學會理事長葉士芃指出，慢性淋巴性白血病是一種成熟B淋巴球克隆增生性惡性腫瘤，以小淋巴球在周邊血液、骨髓、脾臟和淋巴結聚集為特徵。常見症狀包括體重下降、不明原因發燒、睡覺盜汗、白血球或淋巴球異常、肝腫大、脾腫大。

慢性淋巴性白血病同是好發高齡的疾病，中位診斷年齡為69歲。然而，年齡對CLL病友的存活率影響顯著，五年的整體存活率為61%，但年齡小於60歲的病友，其五年存活率可達81%；然而，80歲以上病友的五年存活率卻急遽下降至35%。

葉士芃表示，過去，口服標靶BTK抑制劑僅限用於治療具del-17p基因缺陷或復發／難治的病友的一線治療。如今，健保給付範圍擴大作為「IGHV未突變」高危險族群之二線藥物，為台灣近三成預後較差的IGHV未突變病友，提供關鍵治療機會；同時推動三線全面納保，確保病友在一至三線治療過程中至少有一次能使用健保標靶藥物。

「精準診斷是扭轉CLL預後的關鍵第一步。」葉士芃指出，雖然CLL常被視為「和緩」的癌症，但若帶有特定基因變異，如免疫球蛋白重鏈可變區（IGHV）未突變或第17對染色體異常（含 17p deletion 及 TP53 mutation），預後將大幅惡化，屬高風險族群，無法採取「觀察等待」策略。隨著精準醫學進步，CLL治療迎來兩大新趨勢。

葉士芃強調，CLL病友應先了解自身的預後風險，尤其是免疫球蛋白重鏈可變區（IGHV）未突變的族群，在台灣約佔 28.8%，屬於預後不佳的高危險群。

健保新制的給付架構如下：

• 第一線：適用於具有 17p/TP53 變異的高風險病友
• 第二線：涵蓋 IGHV 未突變的高危險群
• 第三線：納入所有復發或難治病友，治療不再受限於基因型態

血癌治療新紀元 BTK抑制劑10月起納入給付

截至今年10月，已有10項血液癌藥物納入健保，包括7項新藥及3項擴增給付，預計將有超過1,100名病友受惠，藥費投入近19億元。健保署強調，此次BTK抑制劑的三大擴增給付──包括濾泡性淋巴瘤（FL）第三線暫時性支付、慢性淋巴性白血病（CLL） 擴及非17p缺失病人的二線以上治療，以及被套細胞淋巴瘤（MCL） 放寬至無療程限制，不僅回應臨床需求，也展現健保對血癌治療的高度重視，為病友帶來更多希望。

中華民國血液病學會理事長柯博升指出，隨著人口老化與醫療技術進步，血液腫瘤治療不僅在延長存活，更應著重生活品質與治療耐受度。若出現疲勞、咳嗽、發燒、夜間盜汗或淋巴結腫大等症狀，應盡快就醫檢查。他強調，血液病學會將持續推動專業教育，並積極協助創新藥物納入健保，減輕病友與家庭的負擔。

癌症希望基金會副執行長嚴必文表示，血癌病友因疾病特性與長期治療常面臨沉重壓力，台灣血癌病友長期承受身心與經濟壓力，如今新一代口服標靶BTK抑制劑擴大給付，預計可嘉惠約250位病友，每個家庭每年約可減少190萬元醫療支出。她強調，早期發現、合適治療及心理與家屬支持缺一不可，並呼籲社會持續關注病友多元需求，共同打造更完整的照護環境。

責任編輯：林勻熙
核稿編輯：陳宛欣