年打上百針仍有急性出血！血友病新藥納給付「一年最低六針」不分型別、抗體皆適用

一年要打上百針的血友病治療，如今最低可降至6針。46歲重度B型血友病病友陳先生，過去因反覆出血及高頻率靜脈注射，忍痛關閉經營7年的攝影工作室，37歲時更因長期關節損傷接受人工關節置換。改用新一代皮下再平衡治療後，最低每2個月注射1次，從每週多次扎針降至一年6針，也讓長期受治療限制的生活重新找回彈性。

一年百針降至6針　高頻治療曾讓生活難以安排

對陳先生而言，頻繁打針曾是長期生活的一部分。過去接受傳統靜脈注射治療時，一年需要施打上百針；急性出血時，一週甚至得注射5至6次，每12小時就要補打一針。長期反覆注射不僅增加治療負擔，血管也因頻繁施打變得難以尋找，有時甚至因不願面對扎針而遺漏治療。

除了注射本身，反覆關節出血也讓陳先生的生活受到影響。他曾因關節出血無法久站，最後忍痛關閉經營7年的攝影工作室，37歲時接受人工關節置換，術後又歷經數月復健。他回憶，過去曾有一次才吃完晚餐，腳部突然劇痛、腫脹，無法下桌，「痛到像瘀青繼續被毆打！」即使工作，也經常擔心臨時出血，可能必須請假或就醫，工作與生活安排因此受到影響。

如今接受新一代血友病再平衡治療，陳先生最低一年僅需皮下注射6次。他表示，過去每週都要面對多次靜脈注射，治療時間難以安排，也曾因抗拒扎針而遺漏治療；在接受新一代血友病再平衡治療後，一年僅需皮下注射六針，給藥自主性與用藥依從性大幅提高，防護自然更加穩定。「現在我能在電商的工作與家庭照顧之間游刃有餘，更能安心陪伴家人，重獲生活自由！

台灣血栓暨止血學會理事長邱世欣表示，血友病屬X染色體性聯遺傳的先天性凝血異常疾病，主要分為A型及B型，分別缺乏第八及第九凝血因子。依體內凝血因子濃度可分為輕、中、重度，其中重度患者的凝血因子濃度低於1%，即使沒有明顯外力碰撞，也可能發生肌肉或關節自發性出血。

重度患者因此需要接受預防性治療，在出血發生前規律用藥，以降低出血風險。邱世欣指出，若反覆關節出血未獲妥善控制，可能造成不可逆的關節病變，嚴重時甚至導致殘疾。

從「缺什麼補什麼」轉向再平衡　新療法擴大治療選項

台大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑表示，若以「天秤」比喻人體凝血系統，一端是凝血因子，另一端是抗凝血因子，兩者需要維持適當平衡。血友病患者因第八或第九凝血因子不足，使凝血能力下降。傳統血友病治療主要透過補充患者缺乏的凝血因子，維持凝血功能；新一代再平衡治療則採取不同作用機轉，透過適度降低體內的抗凝血酶（AT），讓凝血與抗凝血重新取得平衡。

在適用族群方面，由於這項療法不經由第八或第九凝血因子路徑，可同時適用A型及B型血友病患者，也涵蓋體內有或沒有凝血因子抗體的病友。周聖傑指出，對於B型血友病且帶有凝血因子抗體的患者，過去有效治療選擇相對有限，新療法提供另一項治療選項。

給藥方式也是新療法與傳統治療的差異之一。周聖傑說明，傳統人工凝血因子受到藥物半衰期影響，需要透過頻繁靜脈注射維持治療；新一代皮下再平衡治療則依照體內抗凝血酶（AT）的濃度以及臨床判斷病人狀況，新藥的注射頻率最低僅需每兩個月皮下注射1次，若以最頻繁的一周2-3次靜脈來看，相當於從每年156次的注射幫助病人降低到僅需6次治療即能提供凝血保護。

此外，對於控制較不佳的患者，急性出血較頻繁時甚至一年曾經高達上百次的靜脈注射，創新的治療不但降低治療頻率，更透過方便的皮下給藥方式，解救了過去因長期高頻率靜脈注射導致「血管早已硬化、沈沒難尋」的臨床困擾，預期能提升用藥依從性與生活品質。

八成病友期待治療更方便　靜脈注射漏藥率達43%

高頻率注射帶來的治療負擔，也反映在病友調查中。中華民國血友病協會理事長李錦龍分享台灣「血友病治療現況與新治療期待」調查，102名受訪病友中，近7成接受傳統靜脈注射，超過4成每週需要施打2至3次。高頻率治療除了增加尋找血管的困難，也打亂了病友的日常。

調查顯示，32%的病友曾發生漏藥，其中接受靜脈注射者的漏藥率達43%，皮下注射者則為7%，相差約6倍。李錦龍表示，血友病需要長期接受預防性治療，給藥頻率及方式都會影響病友執行治療的便利性；若能降低注射次數，患者在工作、求學、家庭照顧及旅行等生活安排上也能增加彈性。

從病友期待來看，「注射頻率低」是49%受訪者最期待的治療特性，其次為「較長的半衰期」47%及「零次出血」46%，超過8成病友希望未來治療能更加方便。

「台灣血友病之父」、台灣血栓暨止血學會與中華民國血友病協會榮譽理事長沈銘鏡教授指出，血友病治療歷經數十年發展，從早期的人與人輸血，到凝血因子補充、預防性治療及創新療法，治療方式持續演進。台灣目前約有1,955名血友病病友，其中A型約1,091人、B型約205人。

沈銘鏡表示，隨著預防性治療、多專科整合照護及創新療法陸續發展，血友病患者目前已有更多治療選擇，也能依疾病型別、抗體狀態及個人治療需求，與醫療團隊討論合適的治療方式。

8月起納入健保給付　持續監測AT濃度調整劑量

中央健康保險署醫審及藥材組組長黃育文表示，目前健保已收載20多項血友病治療藥物，自今年8月起將新一代血友病再平衡治療納入給付，適用12歲以上、重度A型及B型血友病患者，無論是否帶有凝血因子抗體皆涵蓋，預估第一年至第五年約有115至252人受益。

不過，降低注射頻率仍須搭配規律追蹤。周聖傑提醒，接受新一代再平衡治療後，病友仍需依照醫療團隊安排，定期檢測抗凝血酶（AT）濃度，醫師再依檢測結果及個人臨床狀況調整治療劑量，將AT濃度控制在15%至35%的目標範圍，以提供合適的凝血保護。

對於長期接受治療的血友病病友而言，治療方式的便利性也牽動生活安排。臺灣省關懷血友病協會理事長黃文政表示，血友病患者承受的負擔除了疾病本身，也包括長期治療帶來的時間成本與生活限制。隨著低頻率皮下注射治療選項增加，病友在工作、家庭生活及旅行等安排上可擁有更多彈性，減少頻繁往返醫療院所及接受注射所造成的時間負擔。

責任編輯：林勻熙
核稿編輯：曾耀儀